近日，《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）发布了2025年度编辑精选研究综述，系统梳理了今年全球生物技术领域最具影响力的突破性进展。从基因编辑的临床应用到人工智能的全面渗透，多项技术正以前所未有的速度推动医学与生命科学进入全新阶段。
一、in-vivo CAR-T 细胞治疗正在被重写
CAR-T 的技术逻辑，正在发生根本变化。过去十多年，CAR-T 的核心瓶颈始终是复杂、昂贵、个性化的体外细胞制备流程。2025年，研究人员通过靶向脂质纳米颗粒递送mRNA，成功在体内直接重编程T细胞，实现“体内生成”CAR-T疗法。这一突破不仅简化流程，更为实体瘤治疗及资源有限地区提供了新可能。
二、基因编辑 “大片段工程”时代
CRISPR 之后，基因编辑工具箱仍在扩容。2025 年，桥式重组酶（bridge recombinase）和逆转座子（retrotransposon）成为编辑团队重点关注的新工具。这些系统不再局限于“点突变”、可以实现大片段 DNA 的插入、删除或翻转且具备更高的精准性与可控性。
其中，将逆转座子与 CRISPR-Cas9 nickase 融合的策略，甚至实现了“无痕”插入，编辑尺度可达 12.7 kb。
这类工具的出现，为复杂遗传疾病、合成生物学、细胞工程打开了新的设计空间，显示出 CRISPR 系统之外编辑技术的巨大潜力。
三、体内碱基编辑 从“概念验证”走向“真实患者”
2025 年最具标志性的事件之一，是体内基因编辑首次在罕见病患者中完成个性化治疗。
一名患有 CPS1 缺陷症的新生儿，接受了定制化 LNP 递送的碱基编辑疗法。治疗不仅成功实施，而且在安全性上达到了临床要求。这意味着基因编辑第一次真正开始为单一患者快速定制的治疗方案。
四、AI 进入实验流程核心
如果说前几年 AI 更多停留在数据分析层面，那么 2025 年，AI 已明显向实验决策与流程自动化渗透。
一方面，Transformer 模型在代谢组学数据分析中实现大规模结构注释，极大提升了质谱数据的解读能力。另一方面， Agentic AI（代理型 AI）开始直接参与科研决策，比如选择合适的 CRISPR 系统、发现新的基因转移路径等。“AI 科学家”不再是概念，而是逐步成为实验室里的新角色。
五、量子计算 开始触碰药物研发的“硬骨头”
2025 年，量子计算首次以较为务实的方式，进入药物发现流程。研究人员将量子生成模型与经典虚拟筛选相结合，用于 KRAS 这一“难成药”靶点的化合物设计。最终，从百万级虚拟分子中筛选并验证了 15 个候选分子。
六、动物实验取代 新型临床前模型正在成形
随着 FDA 明确提出逐步减少抗体和药物动物实验的计划，2025 年成为“新型临床前模型”的关键一年。
肿瘤芯片（tumor-on-a-chip）、器官芯片等系统，被证明在免疫治疗反应研究中，能够补充甚至部分替代动物模型，同时在成本和基础设施要求上更具优势。
七、个体化癌症疫苗 正在摆脱“概念期”
两项早期临床试验显示，针对个体肿瘤突变定制的疫苗在肾细胞癌和胰腺导管腺癌中表现出积极疗效。这标志着癌症疫苗从理论走向实践，精准免疫治疗时代已然来临。
八、工程化微生物 “终于成功”的重组抗蛇毒血清
在微生物治疗领域，研究人员通过模块化设计，使工程菌在肠道中实现长期稳定定植，成功用于治疗肠源性高草酸尿症，破解了该领域长期存在的“定植难”问题。
而在被忽视已久的蛇毒治疗领域，基于纳米抗体的重组抗蛇毒血清，首次实现了对非洲 18 种高危眼镜蛇科蛇毒中的 17 种有效中和，显示出生物技术在全球公共卫生中的真实价值。
本文基于《自然-生物技术》2025年12月社论《2025: research in review》整理评述，旨在提供行业洞察与前沿解读。
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